隨機分配對照臨床試驗

雙盲、隨機化、意向治療分析、沒有交叉或外部污染、沒有選擇偏差、沒有退出偏差

隨機分配：

表一謬誤：不要比較各組的基礎值，因為隨機分配保證各組干擾因子（無論已知、未知，有測量、未測量）的期望值一定是平衡的。

假設：可忽略性（沒有未觀察到的干擾因子，亦即在觀察到的共變數之下，治療跟潛在結局沒有相關）、Y(0), Y(1) ⫫ T|X

1. SUTVA（潛在結局的穩定單位處理值假設）：讓我們能估計平均治療效果 ATE 和治療組的平均治療效果 ATT。集群 RCT 能減少單位之間的干擾、溢出效應、背景效應（也能用分層 RCT 減少）。

2. 排除限制：某些人不受治療影響。工具變項則是除了經由內在變項 x 以外不能影響 y

3. 非零性：每個可能的分組都不能是零

4. 一致性

5. 單位之間無干擾

6. 治療是穩定的

7. 沒有測量誤差

8. 沒有退出

9. 沒有不遵從性

10. 沒有設限資料

• 內在效度：消除選擇偏差和干擾因子（造成治療和結局的因子）。

• 外在效度：隨機分配保證因果關係是可移動的 transportable （各組是可交換的、治療效果可以應用在具有相同疾病的不同族群）。由於嚴格的收納/排除條件，RCT 不能像隨機抽樣（調查研究）一樣能保證效果可以推廣 generalizable 到整個目標族群。

可移動性的條件：可識別性（數據可供識別因果圖 DAG）、強交換性（各組的聯合分布在重新排列 permutation 之後維持不變，源域具有 DAG 全部的相關變數，源域和目標域的數據分布有重疊/相似性、因果關係 DAG 不變）、相同的干預

可交換性：弱交換性（重新排列後的聯合分布不變，但是邊際分布改變）、強交換性（重新排列後的聯合分布和邊際分布都不變）、部分交換性（只有子集合具有交換性）

潛在結局、反事實

事先決定要校正哪些跟結局相關的因子（ANCOVA）能增加精確性。

多重比較：FWER, FDR

統計檢定力

治療效果的異質性（HTE）、條件平均治療效果（CATE）：大數據能用機器學習分析，比交互作用、次群分析更好。

驚訝 S 值：S = −log2(p), p=(1/2)ˢ

—————————————————————-

p 值 0.5 0.2  0.1  0.05  0.01  0.005  0.001

S 值   1   2.3  3.3  4.3    6.6      7.6       10

大約  1     2     3      4        7         8       10

—————————————————————-

驚訝值 1、2、3、4、7、8、10 位元代表連續擲硬幣 4、7、8、10 次時，連續出現 1、2、3、4、7、8、10 次正面（或反面）時對於「公平硬幣」這個虛無假設的驚訝程度🙀。

ACCEPT 分析：單尾 p 值

收縮估計

貝氏分析：

二元變項的貝氏因子 https://cjdbarlow.au/pages/bf.html

pymc3


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