優越性隨機分配對照臨床試驗 RCT

樣本不是隨機的：

• 表ㄧ謬誤：各組的標準差沒有意義。表二謬誤是觀察性研究的。

• 只能估計樣本平均治療效果 SATE，不能估計族群平均治療效果 PATE。

分配是隨機的：

• 各組的基礎期望值是一樣的，亦即沒有偏差（系統誤差）、各組的干擾因子（有測量、未測量）是平衡的。

• 各組的基礎差別是隨機的，不會造成估計治療效果的偏差，雖然用事先決定會影響結局的共變數校正來估計條件平均治療效果 CATE 能增加效率。

• 必須用治療意向分析 ITT，不能用符合計畫書分析。

次群分析：

• 需要的樣本數至少是 4-16 倍，亦即需要大數據。

• 次群事先決定。

• 次群的數目愈少愈好。

• 用治療-次群交互作用分析，而非各別分析次群：各次群之間的干擾因子是不平衡的。

• 需要校正多重比較，例如用 FDR。

• 用機器學習分析 CATE 或治療效果的異質性 HTE 更好：連續變項、非線性/多重交互作用，但是需要大數據。

統計檢定力：

由於人力、物力、財力、時間的限制，大部分都會高估預期的效果量與事件率，也會低估標準差。實務上的統計檢定力大部分都是遠低於 0.8 的，因此容易有假陽性、假陰性的結果，同時會高估效果量，亦即贏家的詛咒，因此需要用收縮估計來校正。

p 值的意義：

p <0.05: 用收縮估計校正治療效果的「贏家的詛咒」。

p ≥0.05: 用 pymc3 估計治療有效的機率。

RCT